尼洛替尼治疗CML的长期生存数据：10年随访结果

　　慢性髓细胞白血病（CML）是一种由BCR-ABL融合基因驱动的骨髓增殖性肿瘤，酪氨酸激酶抑制剂（TKI）的引入显著改善了患者的预后。尼洛替尼作为第二代TKI，在多项研究中展现出优于伊马替尼的疗效。本文基于GIMEMA CML 0307研究及ENESTnd研究的10年随访数据，分析尼洛替尼在CML慢性期（CML-CP）患者中的长期生存获益。

　　GIMEMA CML 0307研究：10年生存与无治疗缓解（TFR）数据

　　GIMEMA CML 0307研究是一项II期单臂试验，纳入73例新诊断的CML-CP患者，初始剂量为尼洛替尼400mg bid，2012年后调整为300mg bid。10年随访结果显示，总生存率（OS）和无进展生存率（PFS）分别达94.5%和94.5%。主要分子学缓解（MMR）和MR4.5（BCR-ABL IS≤0.0032%）的累积发生率分别为96%和83%，中位达成时间分别为6个月和18个月。

　　在TFR方面，24例患者（32.9%）在获得稳定深层分子学反应（DMR）后停用尼洛替尼，其中18例（75%）在停药后保持TFR状态，中位TFR持续时间为32个月，2年TFR率达72.6%。这一结果与ENESTfreedom研究（尼洛替尼停药后5年TFR率48.2%）一致，表明尼洛替尼一线治疗可为约25%的患者实现长期停药。

　　ENESTnd研究：分子学缓解与长期毒性对比

　　ENESTnd研究是一项III期随机对照试验，纳入846例新诊断CML-CP患者，分别接受尼洛替尼300mg bid、400mg bid或伊马替尼400mg qd治疗。10年随访显示，尼洛替尼组MMR和MR4.5的累积发生率显著高于伊马替尼组（P<0.001），且MMR中位达成时间缩短5.75个月，MR4.5中位达成时间缩短4个月。

　　安全性方面，尼洛替尼组3-4级肝毒性（48.4%）和QT间期延长（6.8%）发生率高于伊马替尼组，但心血管事件（如动脉闭塞性疾病）发生率较低（300mg组1.1%）。值得注意的是，尼洛替尼组因不良反应停药的比例（12%）低于伊马替尼组（18%），且长期生存结局与伊马替尼相当。

　　临床启示与未来方向

　　尼洛替尼一线治疗可使超过50%的CML-CP患者在3年内获得MR4.5，为TFR创造条件。对于年轻、中低危且期望停药的患者，尼洛替尼是优先选择。然而，长期治疗需警惕QT间期延长、肝毒性等不良反应，建议定期监测心电图、肝功能及电解质水平。

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