尼洛加司他Nirogacestat治疗硬纤维瘤的临床疗效，尼洛加司他多少钱一盒？

　　硬纤维瘤作为一种罕见且具有局部侵袭性的软组织肿瘤，虽无转移特性，但其高复发率和不可预测的生长模式给患者带来了极大的痛苦。尼洛加司他（Nirogacestat，商品名OGSIVEO）作为全球首个获批的γ-分泌酶抑制剂，通过阻断Notch信号通路，为硬纤维瘤患者提供了新的治疗选择。

　　长期疗效显著：肿瘤持续缩小，缓解率攀升

　　DeFi试验是一项全球多中心、随机、双盲、安慰剂对照研究，旨在评估尼洛加司他治疗进展性硬纤维瘤的疗效和安全性。试验共纳入142例患者，其中70例接受尼洛加司他150mg每日两次口服治疗，持续四年随访。结果显示，随着治疗时间的延长，患者的客观缓解率（ORR）从第一年的34.3%逐步提升至第四年的45.7%，其中完全缓解（CR）率达11.4%，部分缓解（PR）率达34.3%。这一数据表明，尼洛加司他不仅能在短期内控制肿瘤生长，还能通过长期治疗实现肿瘤的进一步缩小甚至完全消失。

　　在肿瘤体积变化方面，尼洛加司他的疗效同样显著。治疗一年时，患者靶肿瘤体积中位缩小幅度为32.3%，而完成四年治疗的患者中位缩小幅度达75.8%。这一结果不仅体现了尼洛加司他的持续抗肿瘤活性，也为其作为硬纤维瘤长期管理方案提供了有力支持。

　　症状改善持久：生活质量显著提升

　　硬纤维瘤患者常因肿瘤压迫或侵袭周围组织而出现疼痛、功能障碍等症状，严重影响生活质量。尼洛加司他在缓解这些症状方面同样表现出色。DeFi试验的患者报告结局（PRO）数据显示，患者在治疗第2周期（首次评估时间点）即出现疼痛、硬纤维瘤特异性症状严重程度、身体功能和生活质量等维度的显著改善，且效果持续至45个月。例如，通过BPI-SF量表评估的最严重疼痛强度评分，在治疗期间持续下降，表明患者的疼痛症状得到了长期缓解。

　　此外，尼洛加司他还显著改善了患者的身体功能和角色功能。EORTC QLQ-C30量表评估显示，患者的身体功能评分和角色功能评分在治疗期间均有所提升，表明其日常生活能力和社会参与度得到了提高。这些改善不仅增强了患者的治疗信心，也为其回归正常生活提供了可能。

　　安全性可控：长期治疗耐受性良好

　　尼洛加司他的长期安全性数据与早期分析一致，常见治疗期不良事件（TEAEs）的发生率和严重程度在治疗第二至四年间呈下降趋势。例如，腹泻作为最常见的TEAEs之一，其发生率在治疗第一年为84%，但随治疗时间延长逐渐降低，且严重程度减轻。卵巢毒性是尼洛加司他需重点关注的不良反应之一，但长期随访显示，其发生率并未随治疗时间延长而显著增加，且多数患者的不良反应可通过剂量调整或支持治疗得到控制。

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