氨己烯酸长期治疗婴儿痉挛症的癫痫控制与视野缺损风险：10年随访研究

　　婴儿痉挛症（IS）是一种以点头样痉挛、脑电图高度失律和发育迟滞为特征的难治性癫痫综合征，传统治疗以促肾上腺皮质激素（ACTH）为主，但复发率高且副作用显著。氨己烯酸（Vigabatrin）作为γ-氨基丁酸（GABA）转氨酶不可逆抑制剂，通过提升脑内GABA浓度抑制神经元异常放电，自1989年英国上市以来，已成为IS的一线治疗药物。然而，其长期疗效与视野缺损风险仍存在争议。

　　10年随访数据：癫痫控制与复发模式

　　一项纳入180例IS患儿的前瞻性队列研究显示，氨己烯酸单药治疗5年总有效率达67.3%，其中结节性硬化症（TSC）相关IS患儿有效率高达100%，显著优于激素治疗。10年随访进一步揭示，早期干预（发病3个月内用药）的患儿神经发育障碍发生率较延迟治疗者降低40%，且5年无发作率提升至52.3%。然而，复发仍是主要挑战：约30%患儿在停药后2年内复发，其中基线伴脑电图高度失律者复发风险增加2.3倍。

　　视野缺损风险：机制与监测策略

　　氨己烯酸的视网膜毒性是其长期应用的核心争议。2009年美国FDA要求建立药物登记中心以监测视力损伤，截至2016年的9423份数据显示，仅2%的用药者经评估确认与氨己烯酸相关，且37%的患者在用药前已存在视觉系统基础病变。最新指南提出，氨己烯酸视网膜毒性的风险可能低于既往认知，但需严格遵循监测规范：推荐用药前及每3-6个月进行眼科检查，包括视野测试和视网膜电图（ERG）。对于持续用药超过2年的患儿，建议每年进行低视力评估，以早期发现管状视野或视力丧失。

　　临床决策：风险获益平衡

　　氨己烯酸的长期应用需权衡癫痫控制与视力风险。对于TSC相关IS、传统治疗无效或合并认知障碍的患儿，氨己烯酸仍是首选方案。研究显示，氨己烯酸联合小剂量激素可显著提高14-42天无发作率，且激素相关副作用（如高血压、感染）发生率低于单用激素。此外，基因检测（如TSC1/TSC2突变筛查）可帮助筛选高应答人群，进一步优化治疗策略。

　　老挝卢修斯已成功仿制氨己烯酸，商品名：LuciViga，如需购买老挝氨己烯酸仿制药LuciViga，可登录印度全球药房中文官网：www.ingpharma.com下单。www.ingpharma.com是印度全球药房的唯一官方中文网站，若有任何疑问，请咨询ING药房客服。