伊沙佐米联合环磷酰胺和地塞米松治疗新诊断轻链淀粉样变性的效果,伊沙佐米多少钱一盒?

发布时间:2024-10-29

  硼替佐米,作为一种蛋白酶体抑制剂(PI),在治疗新诊断和复发的轻链(AL)淀粉样变性中已展现出显著疗效,且通常与环磷酰胺和地塞米松联合使用。然而,伊沙佐米作为首个获批用于常规实践的口服PI,其在前期治疗环境中的效果尚未得到充分评估。

  为了探究伊沙佐米联合环磷酰胺和地塞米松在新诊断轻链淀粉样变性患者中的疗效,我们开展了一项研究。该研究纳入了具有可测量疾病和足够器官功能的新诊断轻链淀粉样变性患者。主要研究目的是确定该联合方案的血液学反应率。

  研究共纳入了35名患者,他们的中位年龄为67岁,其中69%为男性。主要器官受累包括心脏(66%)和肾脏(54%)。患者接受了为期12个周期的治疗,随后进入伊沙佐米维持治疗阶段,直至疾病进展。平均进行了4个诱导周期(范围1-12)。

  诱导治疗后,总体血液学反应率为63%,其中11.4%的患者达到了完全缓解,37.1%的患者实现了非常好的部分缓解。在维持治疗期间,有一名患者完成了反应。研究终止的最常见原因是采用了替代疗法(61%)。存活患者的中位随访时间为29.7个月,2年无进展生存率和总生存率分别为74%和78%。替代治疗的中位时间为7.5个月。

  在安全性方面,23%和49%的患者分别发生了≥3级的血液学和非血液学不良事件。然而,考虑到伊沙佐米相对有利的毒性特征,这对于通常体弱多病的轻链淀粉样变性患者群体而言,仍然是一个重要的优势。

  伊沙佐米联合环磷酰胺和地塞米松在新诊断的轻链淀粉样变性患者中展现出了令人鼓舞的疗效和可接受的毒性特征。

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