Hemgenix一次性输注基因治疗血友病B，效果显著，副作用有哪些？

　　2022年11月，FDA批准Hemgenix（etranacogene dezaparvovec-drlb），用于治疗目前使用因子IX预防治疗，或目前或既往有危及生命的出血，或有反复、严重的自发性出血事件的B型血友病成年患者。

　　Hemgenix可降低每年的出血率，减少或消除预防性治疗，并在一次性输注后数年内产生持续升高的因子IX水平。

　　血友病B是一种罕见的终生出血性疾病，由单基因缺陷引起，导致因子IX产生不足，因子IX是一种主要由肝脏产生的蛋白质，有助于血凝块的形成。中度至重度血友病B的治疗包括预防性输注因子IX替代疗法以暂时替代或补充低水平的凝血因子，虽然这些疗法有效，但血友病B患者必须遵守严格的终生输注时间表。由于该疾病，他们可能仍会经历自发性出血事件以及行动受限、关节损伤或剧烈疼痛。对于合适的患者，Hemgenix允许B型血友病患者产生自己的因子IX，这可以降低出血风险。

　　研究结果表明，Hemgenix使患者在输注后6个月和24个月时产生的平均因子IX活性分别为39%和36.7%。输注后7至18个月，与因子IX预防性替代治疗的6个月导入期（4.1至1.9）相比，所有出血的平均调整年出血率（ABR）降低了54%。此外，94%接受Hemgenix治疗的患者停止使用预防措施，并且之前没有接受持续的常规预防治疗。

　　Hemgenix最常见的副作用是：肝酶升高、头痛、某种血酶水平升高、流感样症状、输液相关反应、疲劳、恶心和感觉不适。

　　输注相关反应：

　　在Hemgenix给药期间以及输注完成后至少3小时内监测输注相关反应。症状可能包括：胸闷、头痛、腹痛、头晕、流感样症状、颤抖、潮红、皮疹和血压升高。

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