1岁就能吃的慢粒靶向药：博舒替尼让儿童患者主要细胞遗传学缓解率达76%

　　慢性粒细胞白血病虽然主要影响成人，但儿童患者同样不容忽视。儿童CML占全部CML的约2%至3%，虽然比例不高，但绝对数量不容忽视。与成人患者相比，儿童CML患者面临特殊的挑战——他们需要更长期的治疗，药物对生长发育的潜在影响更为关键，且儿童剂型的缺乏长期以来限制了治疗选择。2023年9月26日，美国FDA批准了辉瑞公司研发的博舒替尼，商品名Bosulif，通用名Bosutinib，用于1岁及以上慢性期Ph阳性CML儿童患者，无论是初治还是既往治疗耐药或不耐受，为儿童慢粒患者带来了重要的口服靶向选择。

　　博舒替尼是一种口服的SRC/ABL双重酪氨酸激酶抑制剂。与伊马替尼等第一代TKI主要靶向BCR-ABL不同，博舒替尼同时抑制SRC家族激酶和BCR-ABL，这种双重抑制可能为其带来更强的抗肿瘤活性。博舒替尼对多种BCR-ABL耐药突变具有抑制活性，包括除T315I外的大多数常见突变。在成人患者中，博舒替尼已于2012年获批用于伊马替尼耐药/不耐受的CML，2021年获批用于一线治疗。

　　FDA批准儿童适应症的依据是BCHILD临床试验。该研究是一项多中心、非随机、开放标签试验，旨在确定儿童患者的推荐剂量、评估安全性和疗效。研究纳入了28名既往治疗耐药或不耐受的慢性期Ph阳性CML儿童患者，以及21名初治患者。耐药/不耐受组接受300至400毫克每平方米每日一次口服，初治组接受300毫克每平方米每日一次。

　　结果显示，在初治儿童患者中，主要细胞遗传学缓解率达到76.2%，完全细胞遗传学缓解率为71.4%，主要分子学缓解率为28.6%。在耐药/不耐受儿童患者中，主要细胞遗传学缓解率为82.1%，完全细胞遗传学缓解率为78.6%，主要分子学缓解率为50%。这些数据表明，无论是一线还是二线治疗，博舒替尼在儿童患者中均展现出优异的疗效。中位随访时间初治组为14.2个月，耐药/不耐受组为23.2个月。

　　博舒替尼的儿科剂型设计充分考虑了儿童患者的用药需求。除了原有的100毫克和500毫克片剂外，FDA还批准了50毫克和100毫克胶囊剂型，方便根据体表面积精确调整剂量。对于无法吞咽胶囊的幼儿，胶囊内容物可以与苹果酱或酸奶混合后服用，这一设计极大地方便了低龄儿童患者的用药。

　　在安全性方面，儿童患者最常见的不良反应包括腹泻、腹痛、呕吐、恶心、皮疹、疲劳、肝功能障碍、头痛、发热、食欲下降和便秘等。与成人患者相比，儿童患者的胸腔积液和肺动脉高压发生率较低，这可能与儿童患者较少合并心肺基础疾病有关。需要关注的是，长期使用对儿童生长发育的影响仍在持续随访中。

　　博舒替尼的推荐剂量为初治儿童患者300毫克每平方米每日一次口服，耐药/不耐受儿童患者400毫克每平方米每日一次，均需与食物同服。

　　对于一位年仅3岁、确诊慢性期Ph阳性CML的患儿家长来说，博舒替尼带来的76.2%主要细胞遗传学缓解率和适合1岁及以上患者的批准，意味着终于有了一种专门为儿童设计的口服TKI，意味着可以将胶囊内容物混入酸奶中喂给孩子，意味着长期治疗不必再为缺乏儿童剂型而发愁。

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