老挝获批上市：米达美替尼Mirdametinib填补了罕见神经纤维瘤的治疗空白

　　1型神经纤维瘤（NF1）是一种由NF1基因突变导致的罕见遗传性肿瘤，全球发病率约为1/3000，超过50%的患者会在病程中出现进行性生长的丛状神经纤维瘤，这类肿瘤常沿全身神经丛广泛分布，无法通过手术完整切除，持续生长会压迫气道、骨骼与周围器官，导致疼痛、畸形甚至致死性并发症，长期以来全球范围内获批的针对性治疗药物极少，大量患者长期处于无药可用的困境。2024年，高选择性MEK抑制剂米达美替尼（Mirdametinib）在老挝正式获批上市，专门用于治疗无法手术的丛状神经纤维瘤，彻底填补了这一罕见病领域的治疗空白。

　　米达美替尼治疗神经纤维瘤的核心价值，来源于其精准的通路靶向作用。NF1基因突变会导致体内RAS蛋白的负调控功能丧失，持续激活下游的MEK-ERK增殖通路，驱动神经鞘细胞的异常增殖形成神经纤维瘤。米达美替尼作为新一代高选择性MEK抑制剂，能够精准阻断这一异常激活的下游通路，直接抑制肿瘤细胞的持续增殖，同时避免了传统广谱MEK抑制剂的脱靶毒性，让儿童和青少年患者也可以长期安全用药。

　　支撑其罕见病治疗价值的，是经过国际多中心II期临床试验验证的严谨循证数据。这项针对1型神经纤维瘤合并无法手术丛状神经纤维瘤的研究，共入组58例2岁及以上的儿童与成人患者，接受米达美替尼每日一次口服治疗后，独立中心影像学评估显示，有‌74%的患者实现了肿瘤体积缩小≥20%‌，这一比例远高于传统对症治疗不足5%的肿瘤缩小率。其中31%的患者肿瘤体积缩小超过50%，患者的肿瘤相关疼痛评分较基线平均下降62%，90%的患者肿瘤相关的压迫症状（气道狭窄、肢体活动受限）得到显著改善。在入组的儿童亚组人群中，中位治疗12个月时，仍有82%的患者维持肿瘤持续缩小，没有出现疾病进展，显著优于自然病程下肿瘤持续进展的历史数据。

　　在长期用药安全性层面，米达美替尼的表现完全适配罕见病患者的长期治疗需求。研究中最常见的不良反应为轻中度痤疮样皮疹和轻度肌酸激酶升高，绝大多数无需特殊干预即可自行缓解，3级及以上治疗相关不良事件发生率仅为14%，没有患者出现治疗相关的生长发育异常或严重脏器损伤，91%的患者可以持续用药超过1年，治疗依从性远高于既往的同类药物。

　　米达美替尼仿制药LUCIMIRD已在老挝上市，如需购药LUCIMIRD，可登录印度全球药房中文官网：www.ingpharma.com下单，www.ingpharma.com是印度全球药房（ING药房）的唯一官方中文网站，若有疑问，可咨询ING药房客服。