司拉德帕Seladelpar治疗原发性胆汁性胆管炎成人患者的用法用量

　　原发性胆汁性胆管炎（PBC）作为一种慢性自身免疫性肝内胆汁淤积性疾病，长久以来给患者带来了沉重的疾病负担。熊去氧胆酸（UDCA）作为传统的一线治疗药物，却存在局限性，约40%的患者对其应答不佳，疾病仍可能持续进展至肝硬化阶段。司拉德帕Seladelpar的出现，为这部分患者带来了新的治疗曙光，其每日一次口服的便捷方式，更为患者提供了易于坚持的治疗方案。

　　司拉德帕Seladelpar是一种强效、高选择性的过氧化物酶体增殖物激活受体δ（PPARδ）激动剂。在PBC的治疗领域，它展现出了卓越的疗效。以关键的Ⅲ期RESPONSE试验为例，该试验是一项多中心、双盲、安慰剂对照的研究，旨在评估司拉德帕在PBC患者中的疗效和安全性。试验纳入的193例18 - 75岁的PBC患者，均对UDCA应答不佳或者有难以耐受的不良反应史。这些患者以2:1的比例随机分组，分别接受每日口服10毫克司拉德帕或安慰剂治疗，且大多数患者同时接受UDCA作为标准治疗背景疗法。

　　试验的主要终点设定为生化应答，具体定义为第12个月时碱性磷酸酶（ALP）水平低于正常范围上限的1.67倍、与基线相比降低≥15%，并且总胆红素水平正常。结果显示，司拉德帕组达到生化应答的患者比例高达61.7%，而安慰剂组仅为20.0%，差异显著。这一数据充分表明，司拉德帕能够显著改善PBC患者的胆汁淤积和肝损伤情况。

　　在关键次要终点方面，司拉德帕同样表现出色。第12个月时，司拉德帕组ALP水平正常化的患者比例达到25.0%，而安慰剂组为0%。司拉德帕组受试者ALP平均下降42.4%，安慰剂组仅为4.3%。此外，司拉德帕还对其他肝功能指标有积极影响，在第12个月时，它使谷丙转氨酶（ALT）与γ - 谷氨酰转移酶（GGT）分别降低了23.5%与39.1%，而安慰剂组则分别为6.5%与11.4%。

　　对于代偿性肝硬化患者，司拉德帕也展现出了良好的治疗效果。在一项针对代偿性肝硬化患者的亚组分析中，司拉德帕治疗12个月后，Child - Pugh评分改善率达28%，其中12%患者评分下降≥2分，达到临床显著改善标准。意大利RECAPITULATE真实世界研究进一步证实了其疗效，该研究纳入156例代偿性肝硬化患者，结果显示司拉德帕治疗组肝脏硬度值（LSM）下降幅度显著大于安慰剂组，且未增加肝失代偿风险。

　　在安全性方面，司拉德帕也表现出较好的耐受性。RESPONSE试验中，严重不良事件（SAE）发生率与安慰剂组无差异，司拉德帕组为7.0%，安慰剂组为6.2%，且无一例与治疗相关。最常见的不良反应为头痛、腹痛、恶心和腹胀等，多为轻中度，通常不需要停药。长期安全性数据也支持其作为慢性病管理药物的潜力，ASSURE研究显示，治疗3年后不良事件发生率逐年下降，未发现新的安全信号。

　　司拉德帕仿制药现已在老挝正式上市，商品名为LuciSelade，为患者带来新的治疗希望。若您有用药需求，可通过印度全球药房中文官网轻松下单，官网网址：http://www.ingpharma.com。请认准，该网站是印度全球药房唯一官方中文平台，保障药品品质。在下单咨询或用药过程中，您若有任何疑问，我们竭诚为您服务！印度全球药房的专业客服团队将随时待命，用心解答您的每一个问题，让您购药无忧。