贝舒地尔Belumosudil在难治性cGVHD中的应用：临床数据与患者反馈

　　慢性移植物抗宿主病（cGVHD）是造血干细胞移植后常见的并发症之一，其中难治性cGVHD的治疗尤为棘手。贝舒地尔（Belumosudil）作为一种新型药物，在难治性cGVHD的治疗中展现出显著疗效。

　　贝舒地尔是一种口服选择性Rho相关卷曲螺旋蛋白激酶2（ROCK2）抑制剂。它通过抑制ROCK2的活性，调节免疫系统反应，减少免疫细胞对移植物组织的攻击，从而减轻cGVHD的症状和病情。贝舒地尔主要适用于对传统免疫抑制剂治疗无效或不能耐受的难治性cGVHD患者。

　　在一项针对难治性cGVHD患者的关键性2期随机临床试验（ROCKstar [KD025-213]）中，贝舒地尔治疗组的患者取得了显著疗效。研究结果显示，贝舒地尔每日一次（QD）组和每日两次（BID）组的总体缓解率（ORR）分别为73%和77%。中位缓解持续时间（DOR）为50周，6个月时无失败生存期（FFS）为76%。

　　在另一项针对中国cGVHD患者的关键临床试验中，贝舒地尔也表现出色。研究共纳入30例对糖皮质激素或其他系统治疗应答不充分的cGVHD患者，中位随访时间为12.9个月。结果显示，ORR达73.3%，且无论cGVHD的严重程度、受累器官数量、既往治疗线数等亚组分析均显示接近或超过70%的ORR。

　　安全性评估：

　　贝舒地尔在临床试验中表现出良好的耐受性。常见的不良事件包括疲劳、腹泻、恶心、咳嗽等，大多数为轻至中度。严重不良事件的发生率较低，且大多数与药物无关。

　　患者反馈

　　许多接受贝舒地尔治疗的难治性cGVHD患者表示，该药物显著改善了他们的生活质量。一些患者表示，在使用贝舒地尔之前，他们经历了长期的病痛折磨和多次治疗失败，而贝舒地尔给他们带来了新的希望。他们感到症状明显减轻，且能够减少对传统免疫抑制剂的依赖，从而降低了副作用的风险。

　　案例分析

　　患者A，男，45岁，因异基因造血干细胞移植后发生难治性cGVHD，表现为严重的皮肤病变、消化道症状和肺部受累。在经过多种传统免疫抑制剂治疗后，病情未见好转。后来，患者开始接受贝舒地尔治疗。在治疗后的几个月内，患者感到症状明显减轻，皮肤病变逐渐消退，消化道症状也得到缓解。同时，患者能够减少对传统免疫抑制剂的使用剂量，从而降低了副作用的风险。经过一年的治疗，患者的生活质量得到了显著提高。

　　贝舒地尔在难治性cGVHD的治疗中展现出显著疗效和良好耐受性。通过关键性临床试验和患者反馈，我们可以清晰地看到该药物在改善患者生活质量、提高生存率方面的优势。

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