贝组替凡Belzutifan治疗VHL综合征相关肿瘤的突破性疗效：临床数据解析

　　VHL综合征是一种罕见的常染色体显性遗传病，由VHL基因突变引起，与多种良性和恶性肿瘤相关，包括肾透明细胞癌、胰腺神经内分泌肿瘤和中枢神经系统血管母细胞瘤等。贝组替凡（Belzutifan，商品名Welireg）作为一种新型的小分子缺氧诱导因子-2α（HIF-2α）抑制剂，为VHL综合征相关肿瘤的治疗带来了新希望。

　　临床数据解析

　　一、肾细胞癌

　　肾细胞癌是VHL综合征最常见的并发症之一。在针对VHL综合征相关肾细胞癌的临床试验中，贝组替凡展现了显著的疗效。

　　Study 004研究：这是一项开放标签、单臂II期临床研究，旨在评估口服贝组替凡（120mg/天）用于VHL相关肾细胞癌的安全性和疗效。实验入组了61名确诊的VHL相关癌症患者，每天接受120mg剂量的贝组替凡，直至疾病进展或出现不可接受的毒性。中位持续时间为68周。

　　疗效数据：在肾细胞癌中，贝组替凡治疗组的客观缓解率（ORR）为49%，其中30例患者达到疾病稳定（SD），2例患者疾病进展。92%的患者观察到肿瘤缩小，均为部分缓解。56%的患者缓解持续时间超过12个月，中位缓解持续时间（DOR）未达到。

　　二、中枢神经系统血管母细胞瘤

　　中枢神经系统血管母细胞瘤是VHL综合征的另一种常见并发症。

　　Study 004研究：在22例可评估的中枢神经系统血管母细胞瘤患者中，贝组替凡的客观缓解率达到了30%，其中部分患者实现了完全缓解。

　　三、胰腺神经内分泌肿瘤

　　胰腺神经内分泌肿瘤在VHL综合征中相对少见，但贝组替凡同样展现了疗效。

　　Study 004研究：在61名入组患者中，均有胰腺病灶。其中，77%的患者达到缓解，6例患者达到完全缓解。在22例胰腺神经内分泌肿瘤患者中，91%的患者达到缓解，其中3例达到完全缓解。

　　四、安全性数据

　　贝组替凡在治疗过程中表现出良好的安全性。

　　常见不良反应：包括贫血、疲劳、头痛、头晕、恶心、呕吐等。其中，贫血是较为突出的不良反应，但多为1-2级事件，通过临床管理可控。

　　治疗中断与剂量调整：43%的患者因不良事件导致治疗中断，15%的患者因不良事件而减少治疗剂量。

　　贝组替凡在治疗VHL综合征相关肿瘤中展现了突破性疗效，尤其在肾细胞癌、中枢神经系统血管母细胞瘤及胰腺神经内分泌肿瘤中表现出显著的抗肿瘤活性。同时，其安全性状况良好，为VHL综合征患者提供了新的治疗选择。

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