吉瑞替尼Gilteritinib和奎扎替尼Quizartinib作为抢救疗法治疗FLT3突变急性髓样白血病效果

　　具有FLT3突变（FLT3 MUT）的复发/难治性（R/R）急性髓样白血病（AML）患者预后较差。FLT3 MUT为这些患者提供了特定的治疗靶点。吉瑞替尼（Gilteritinib）和奎扎替尼（奎扎替尼）在两个3期临床试验中已证明其作为单一药物的疗效。

　　我们回顾性地分析了50例R/R FLT3 MUT AML患者的特征、治疗和结果。这些患者接受了吉瑞替尼或奎扎替尼其中一种药物作为单一疗法。其中，44例患者接受了吉瑞替尼治疗，6名患者接受了奎扎替尼治疗。

　　患者的中位年龄为62.5岁，女性占52%。大多数患者（80%）出现了FLT3内部串联重复（ITD）突变；46%的患者患有难治性疾病，54%的患者在治疗开始时疾病复发。一线治疗是80%患者的选择，其中40%的患者还接受了Midostaurin治疗。在开始吉瑞替尼/奎扎替尼治疗之前，25例患者（50%）已经接受过FLT3抑制剂治疗，28例患者（56%）已经接受过多个线路的治疗。

　　完全缓解（CR）、无血液恢复的完全缓解（CRI）和部分缓解的率分别为22%、18%和16%。中位总生存期（OS）和无病生存期（DFS）分别为4.74个月和2.99个月。与接受过两种或更多疗法的患者相比，仅接受过一项治疗的患者的OS有显著改善（10.77个月 vs 4.24个月，P=0.016）。多变量分析确定，无法实现CR/CRI、接受过多个以上的治疗、年龄和白细胞计数是OS的独立预后因素。

　　最常见的毒性反应包括热中性粒细胞减少症、肝功能异常和QT间隔延长。

　　在现实临床环境中，对于R/R FLT3 MUT AML患者，吉瑞替尼/奎扎替尼单一疗法是一种有效且可耐受的选择。

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