Aficamten治疗症状性梗阻性肥厚性心肌病的作用机制,Aficamten价格

发布时间:2024-12-16

  Aficamten,作为一种创新的心肌肌球蛋白抑制剂,已经在多项临床试验中展现出其对于症状性梗阻性肥厚型心肌病(HCM)患者的显著疗效和安全性。

  REDWOOD-HCM OLE研究是一项旨在评估Aficamten长期疗效和安全性的重要临床试验。该研究纳入了接受Aficamten治疗的症状性梗阻性肥厚型心肌病患者,并进行了长达48周的随访。

  · 早期疗效显著:研究结果显示,患者在开始接受Aficamten治疗后仅2周内,静息状态和Valsalva动作下的左心室流出道(LVOT)梯度即出现显著降低。这一变化对于缓解患者的梗阻症状具有重要意义。

  · 持续改善:随着治疗的持续,患者在24周内LVOT梯度继续呈现改善趋势。更重要的是,最近的证据表明,这种改善效果可以持续至48周,显示了Aficamten治疗的长期有效性。

  · 症状缓解:除了LVOT梯度的降低,患者的心力衰竭症状也得到了显著改善,如呼吸困难、胸痛等,进一步提升了患者的生活质量。

  与传统治疗药物的对比

  虽然β受体阻滞剂、钙通道阻滞剂和丙吡胺等传统药物在治疗肥厚型心肌病方面具有一定的益处,但它们对于阻塞性肥厚型心肌病患者的潜在疾病过程(如心肌过度收缩和舒张功能受损)的直接影响相对有限。相比之下,Aficamten通过直接抑制心肌肌球蛋白的活性,有效减少了心肌的过度收缩,并改善了舒张功能,从而更直接地针对了HCM的病理生理机制。

  药代动力学优势

  与同类药物马瓦卡坦Mavacamten相比,Aficamten在人体内的半衰期较短(t1/2),这意味着药物在体内的清除速度更快,有助于减少潜在的药物蓄积风险。此外,Aficamten的药物相互作用较少,使得其在与其他药物联合使用时具有更高的安全性。

  Aficamten凭借其显著的疗效、长期的有效性和良好的药代动力学特性,为症状性梗阻性肥厚型心肌病的治疗提供了新的突破性选择。

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