Aficamten阿非卡坦能否改善梗阻性肥厚型心肌病症状和患者生活质量？阿非卡坦价格多少？

　　Aficamten阿非卡坦，作为一种心肌肌球蛋白抑制剂，已展现出在降低梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）左心室流出梯度方面的潜力。然而，其在oHCM多个疗效领域的全面临床效益尚待进一步阐明。

　　本研究中，有症状的oHCM患者被随机分配至两组，分别接受为期24周的Aficamten阿非卡坦（n=142）或安慰剂（n=140）治疗。我们评估了一系列关键疗效指标，包括完全血流动力学缓解（定义为休息时梯度<30 mmHg且Valsalva动作时梯度<50 mmHg）、限制性症状的改善（NYHA功能分级提升≥1级或堪萨斯城心肌病问卷-临床总结评分改善≥10分）、运动能力提高（峰值摄氧量增加≥1.5 mL/kg/min）、以及N端B型利钠肽原水平降低≥50%。此外，我们还评估了患者是否符合间隔复位治疗的资格。

　　研究结果显示，与安慰剂组相比，Aficamten阿非卡坦治疗组在24周时实现了限制性症状的显著改善（71% vs 42%），完全血流动力学反应的比例也显著提高（68% vs 7%），运动能力增强的患者比例同样增加（47% vs 24%），且N端B型利钠肽原水平降低≥50%的患者比例也大幅提升（84% vs 8%）（所有比较P值均≤0.002）。值得注意的是，97%的Aficamten阿非卡坦治疗组患者至少在一项疗效指标上实现了改善，而安慰剂组这一比例为59%。更令人瞩目的是，Aficamten阿非卡坦治疗组中有23%的患者在所有四项疗效指标上均实现了改善，而安慰剂组则无一例患者达到这一标准。

　　在符合鼻中隔缩小治疗资格的患者中，Aficamten阿非卡坦治疗组有28名患者（88%）在24周时不再符合该治疗资格，而安慰剂组这一比例仅为52%（15名患者）（P=0.002）。

　　Aficamten阿非卡坦治疗与一系列临床相关疗效指标的显著改善密切相关，这些结果有力地证明了其在治疗有症状梗阻性肥厚型心肌病患者方面的广泛潜力。

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