卡博替尼和Mirdametinib对神经纤维瘤病1型和有症状且无法手术的丛状神经纤维瘤儿童的疗效

　　关于卡博替尼和Mirdametinib对NF1（神经纤维瘤病1型）和有症状且无法手术的PN（丛状神经纤维瘤）儿童的疗效，以下是根据目前可获取的高权威性来源信息提供的详细试验研究数据支持：

　　卡博替尼

　　· 研究类型：II期临床试验

　　· 患者群体：青少年和成人NF1患者，携带无法手术且有症状或正在进展的丛状神经纤维瘤

　　疗效数据

　　· 主要终点：部分应答率（PR），定义为通过磁共振成像（MRI）显示肿瘤体积缩小≥20%

　　· 试验结果：在19名可评估的参与者中，8名（42%）达到了PR。肿瘤体积的中位变化为15.2%（范围：+2.2%至-36.9%），且没有患者在治疗期间出现疾病进展。

　　不良反应

　　· 常见不良反应：包括胃肠道毒性、甲状腺功能减退、疲劳、掌跖感觉丧失性红斑（PPE）等

　　· 严重不良反应：9名患者因不良反应需要减少剂量或中止治疗；共发生11例3级不良事件，无4级或5级不良事件

　　Mirdametinib

　　· 研究类型：2b期临床试验（ReNeu试验）

　　· 患者群体：2岁及以上无法手术的NF1-PN患者，包括儿童和成人

　　疗效数据

　　主要终点：客观缓解率（ORR），定义为通过MRI测量并经盲法独立中央审评（BICR）确认的目标肿瘤体积减少≥20%

　　试验结果：

　　· 成人患者：在58名成人患者中，41%的患者实现了客观缓解。

　　· 儿童患者：在56名儿童患者中，52%的患者实现了客观缓解。

　　· 靶肿瘤体积变化：儿童和成人队列中靶肿瘤体积的中位最佳变化率分别为-42%和-41%。

　　不良反应

　　· 总体耐受性：Mirdametinib在试验中总体耐受性良好，大多数不良事件（AEs）为1级或2级。

　　· 常见不良反应：儿童队列中最常见的AEs包括皮疹、腹泻和呕吐；成人队列中则为皮疹、腹泻和恶心。

　　· 严重不良反应：25%的儿童患者和16%的成人患者出现了3级或更高级别的治疗相关AE。

　　注意事项

　　· 儿童患者：由于儿童患者与成人患者在生理、病理及药物代谢方面存在差异，因此儿童患者的疗效和安全性数据可能有所不同。对于卡博替尼和Mirdametinib而言，尽管两者在成人患者中均展现出了一定的疗效，但在儿童患者中的疗效和安全性仍需进一步验证。

　　· 临床试验阶段：目前，卡博替尼和Mirdametinib在NF1和有症状且无法手术的PN儿童患者中的疗效数据主要基于II期或2b期临床试验。这些数据为药物的进一步开发和临床应用提供了重要参考，但尚需更大规模的III期临床试验来进一步验证其疗效和安全性。

　　卡博替尼和Mirdametinib在NF1和有症状且无法手术的PN患者中均展现出了一定的疗效，但在儿童患者中的具体应用仍需进一步研究和验证。

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