免疫抑制治疗联合艾曲泊帕治疗重度再生障碍性贫血的疗效与安全性,老挝卢修斯艾曲泊帕仿制药LuciElo价格

发布时间:2024-05-28

  免疫抑制治疗(IST)是造血干细胞移植不可行时,严重再生障碍性贫血(SAA)患者的主要治疗手段。然而,其疗效常受限于患者体内残留造血干/祖细胞(HSPC)的数量。艾曲泊帕,作为一种小分子血小板生成素受体激动剂,能有效刺激残留HSPC的增殖,从而有助于恢复患者的骨髓造血能力。尽管近年来已有不少研究探讨了IST与艾曲泊帕联合治疗严重再生障碍性贫血的效果,但结论尚不统一。本研究旨在系统评估IST联合艾曲泊帕在治疗严重再生障碍性贫血中的疗效及其安全性。

  本研究共纳入了16项相关研究,涵盖2148名患者。结果显示,在IST基础上加用艾曲泊帕的患者组,在3个月(汇总OR=2.10,95% CI 1.58-2.79,p<0.00001)和6个月(汇总OR=2.13,95% CI 1.60-2.83,p<0.00001)的总体缓解率(ORR)显著高于单纯IST组。然而,这种差异在12个月时不再显著(合并OR=1.13,95% CI 0.75-1.72,p=0.55)。

  完全缓解率(CRR)的结果与ORR相似,3个月(汇总OR=2.73,95% CI 1.83-4.09,p<0.00001)、6个月(汇总OR=2.76,95% CI 2.08-3.67,p<0.00001)时联合治疗组显著高于IST组,而12个月时的差异则无统计学意义(合并OR=1.38,95% CI 0.85-2.23,p=0.19)。

  相较于单纯IST组,联合治疗组还显示出更高的总生存率(OSR)(合并OR=1.70,95% CI 1.15-2.51,p=0.008)。然而,在无事件生存率(EFSR)(合并OR=1.40,95% CI 0.93-2.13,p=0.11)、克隆进化率(合并OR=0.68,95% CI 0.46-1.00,p=0.05)以及其他不良事件方面,两组间并未表现出显著差异。

  亚组分析进一步揭示,年龄是影响治疗异质性的一个因素,而研究类型和随访时间则未显示出显著影响。此外,所有相互作用的p值均大于0.05,表明不同亚组特征对治疗效果的影响有限。

  综上所述,IST联合艾曲泊帕治疗能够促使严重再生障碍性贫血患者更早、更快地实现血液学缓解,并提高完全缓解率。尽管该联合疗法对总体EFSR无显著影响,但它能显著改善OSR,且未增加克隆进化及其他不良事件的风险。

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